Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和兼容性

Guadecitabine是二代偏高特异性制剂，其活性化学物质地西他平野的体内暴露时间较静注地西他平野的长。放射治疗甲状腺增生间歇性肉瘤才可要更有效的偏高特异性制剂。数据分析人员开展一2期的系统性、开放性数据分析，招聘年满18岁的各风险层次的甲状腺增生间歇性肉瘤或慢性血小板白血病综合症状，要求受试综合症状既往尚未采用过偏高特异性制剂放射治疗或偏高特异性制剂放射治疗后入院/难治性。将综合症状按1：1随机晚间60mg/m2或90mg/m2四组，28天一疗程，年前5天用药。主要评估加权是某种程度减缓率。2012年7年末9日-2014年4年末7日，共招聘了105位综合症状，其中55位（52%）晚间60mg/m2(28事例为首次放射治疗和27事例为偏高特异性制剂放射治疗后入院或难治性疾病)，50位(48%)晚间90mg/m2(23事例和27事例)。有3事例(3%）尚未接受数据分析放射治疗，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。完全相同剂量四组获得某种程度减缓的综合症状比事例无明显区别(60 mg/m2四组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2四组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次放射治疗的综合症状记事25位(51%，95% CI 36-66)、53位入院或难治性综合症状记事23位(43%，30-58)综合症状获得了某种程度减缓。两四组最常见的3级及以上的不当事件有血小板缩减综合症(60mg/m2四组 22/53[41%]、90mg/m2四组 28/49[57%])、惰性血小板缩减(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性惰性血小板缩减(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)综合症状死于不当事件(60mg/m2四组 4事例、90mg/m2四组 3位；1位为首次放射治疗、6位为入院性/难治性)。2事例死亡被认为与放射治疗有关(两四组各一事例)。Guadecitabine用以中/高危甲状腺增生间歇性肉瘤综合症状的耐受性尚能。对目年前的偏高特异性制剂放射治疗不敏感的综合症状或可采用Guadecitabine放射治疗，60mg/m2，连续用药5天。零碎出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系雷纳医学（MedSci）原创载入，刊登才可授权！